GeneTx / Ultragenyx

GeneTx / Ultragenyx développe un ASO qui est en phase 1/2 d’essai clinique

Vous pouvez accéder aux articles de presse associés en cliquant sur les images.

Son histoire en quelques dates

  • 2012 à 2017 : FAST a financé les développements précliniques d’un oligonucléotide antisens au laboratoire de Scott Dindot de la Texas A&M University
  • Février 2018 : Lancement de GeneTx, pour avoir plus d’informations, c’est ici.
  • Mars 2018 : Désignation de médicament orphelin par la FDA, c’est ici.
  • Février 2020 : GeneTx annonce que GTX-102 est approuvé pour des essais cliniques, c’est ici.
  • Octobre 2020 : Résultats intermédiaires positifs de phase 1/2 sur GTX-102. C’est ici.
  • Décembre 2020 : Présentation des données de phase 1/2 sur GTX-102 lors du congrès scientifique de FAST. C’est ici.

GeneTx

Vous pouvez aussi regarder les présentations réalisées par GeneTx/Ultragenyx lors du dernier congrès scientifique de FAST en décembre 2020

FAST n’a aucun rôle dans l’étude clinique en cours ; nous sommes fiers d’avoir contribué à l’émergence de la biotechnologie GeneTx qui est une compagnie indépendante de droit privé avec son conseil d’administration, experts scientifiques.

L’objectif de FAST est de trouver des traitements pour toutes les personnes atteintes par le syndrome indépendamment de leur âge ou de leur génotype. GTX-102 est une voie thérapeutique prometteuse d’activation du gène paternel parmi un ensemble de voies .