Son histoire en quelques dates

• 2012 à 2017 : FAST a financé les développements précliniques d’un oligonucléotide antisens au laboratoire de Scott Dindot de la Texas A&M University
• Février 2018 : Lancement de GeneTx, pour avoir plus d’informations, c’est ici.
• Mars 2018 : Désignation de médicament orphelin par la FDA, c’est ici.
• Février 2020 : GeneTx annonce que GTX-102 est approuvé pour des essais cliniques, c’est ici.
• Octobre 2020 : Résultats intermédiaires positifs de phase 1/2 sur GTX-102. C’est ici.
• Décembre 2020 : Présentation des données de phase 1/2 sur GTX-102 lors du congrès scientifique de FAST. C’est ici.
• Septembre 2021 :  la FDA a levé la suspension de l’étude clinique GTX-102 aux Etats-Unis et lancement en parallèle au Canada et au Royaume-Uni. C’est ici.
• Décembre 2021 : le premier patient en Europe au UK reçoit GTX-102. C’est ici.
• Janvier 2022 : communiqué de presse. C’est ici.
• Juillet 2022 : communiqué de presse sur la levée d’option d’achat de GeneTx par Ultragenyx et des résultats intermédiaires. C’est ici.
• May 2023 : Ultragenyx a reçu l’approbation de la FDA pour étendre son essai clinique sur le syndrome d’Angelman aux États-Unis à des doses comparables aux cohortes en dehors des États-Unis
• Juin 2023 : la France fait partie de l’essai clinique sur GTX-102 avec l’ouverture du centre de l’AP HP Necker Paris.
• Octobre 2023 : mise à jour du programme GTX-102 auprès des analystes avec des résultats encourageants sur le programme de phase 1/2. C’est ici.
• Janvier 2024 : phase de recrutement de GTX-102 finie. Communiqué de presse.
• Février 2024 : Ultragenyx reçoit la désignation PRIME de l’agence européenne (EMA) pour GTX-102. C’est ici.
• Avril 2024 : mise à jour sur le programme GTX-102 avec des résultats intermédiaires encourageants avec l’objectif de partir en phase 3 en cette fin d’année. C’est ici.