Actualités sur la recherche sur le syndrome d’Angelman

Si vous voulez avoir des éléments sur les dernières avancées sur la recherche sur le syndrome d’Angelman ainsi que sur FAST et FAST France, vous êtes au bon endroit et vous pouvez parcourir les différents articles dans les différentes sections.

Actualités sur la recherche

Retour de Barbara Bailus sur le congrès FAST de décembre

Bonjour famille et amis de FAST, Quelle année 2021 ! se terminant par un merveilleux sommet mondial et un gala en personne ! Le sommet mondial et le gala FAST Forward Together se sont déroulés cette année à Austin, au Texas, et c’était une ville hôte fantastique...
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Mise à jour d’Ionis sur l’essai clinique HALOS

11 janvier 2022 Chère communauté de patients atteints du syndrome d’Angelman, Nous vous écrivons pour partager une mise à jour passionnante sur nos progrès vers le développement d’un potentiel traitement pour les personnes vivant avec le syndrome d’Angelman. Nous avons initié l’essai clinique HALOS, une étude mondiale, multicentrique et ouverte pour évaluer l’innocuité et la...
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Ge,eTx Ultragenyx

GENETX ET ULTRAGENYX FOURNISSENT UNE MISE À JOUR PRÉLIMINAIRE SUR L’ÉTUDE CLINIQUE DE PHASE 1/2 DE GTX-102 AU CANADA ET AU ROYAUME-UNI PATIENTS ATTEINTS DU SYNDROME D’ANGELMAN

SARASOTA, Floride et NOVATO, Californie, 5 janvier 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — GeneTx Biotherapeutics LLC et Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE), sociétés partenaires dans le développement de GTX-102, un traitement expérimental pour le syndrome d’Angelman, a annoncé aujourd’hui que les quatre premiers patients de l’étude de phase 1/2 ont reçu plusieurs doses de GTX-102 et...
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Infirmière

Angelman Syndrome : premier patient à recevoir un potentiel traitement à Oxford

Des choses qui semblaient impossibles il y a quelques années seulement se produisent aujourd’hui. Le premier patient en Europe et l’un des premiers au monde a reçu une injection d’un traitement potentiel, le GTX-102, dans le cadre d’un essai clinique de phase I/II à Oxford...
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Taysha

Taysha Gene Therapies annonce des données précliniques positive sur un AAV

Taysha annonce la publication de données précliniques de preuve de concept positive pour une approche de remplacement du gène UBE3A à médiation par AAV démontrant le potentiel thérapeutique pour le traitement du syndrome d’Angelman dans le Journal JCI Insight...
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Neuren

Mise à jour du programme NNZ-2591 de Neuren

Neuren (NEU) – Annonce de l’ASX, 1er octobre 2021 Neuren reçoit des retours sur l’IND pour le syndrome d’Angelman et soumet l’IND de NNZ-2591 dans le syndrome de Pitt Hopkins...
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