Programme d’infrastructures de FAST
David Segal, Ph.D., Jill Silverman, Ph.D., et l’équipe de l’Université de Californie Davis ont reçu un financement de FAST pour construire un laboratoire consacré à la recherche sur le syndrome d’Angelman (SA), établissant une infrastructure dédiée dans laquelle cette équipe peut évaluer plusieurs thérapies simultanément jusqu’en 2025 au moins.
Ce financement important d’infrastructure créera une nouvelle génération de scientifiques exclusivement dédiée à la recherche sur le SA avec une expertise combinée sur les aspects moléculaires et comportementaux du SA ; permettra de soutenir les laboratoires dans leurs recherches ; et aussi maintenir des lignées de cellules SA et des modèles animaux de rongeurs à l’Université afin de fournir une stabilité à long terme à cette équipe dédiée pour qu’elle se concentre sur l’identification et l’évaluation des traitements potentiels pour le traitement du syndrome d’Angelman.
Plusieurs sociétés pharmaceutiques ont des thérapies potentiellement prometteuses pour le traitement du SA. Cependant, ils n’ont pas d’expertise sur le SA, ni les outils spécifiques nécessaires pour bien évaluer ces médicaments pour cette population. Ce financement d’infrastructure permet aux experts en SA de fournir ces services et de déterminer si un traitement thérapeutique potentiel justifie un développement ultérieur vers des essais cliniques humains potentiels.