Congrès scientifique de FAST 2020
Lié à la crise sanitaire, celui-ci s’est tenue virtuellement et a réuni plus de 1700 personnes à travers 60 pays. Pour la première fois, celui-ci a été sous-titré en français.
Vous pouvez cliquer sur l’ensemble des vidéos pour visionner les présentations sous-titrées. Les vidéos sont progressives avec :
- la vidéo d’Allyson Berent qui permet d’avoir une vision globale,
- les vidéos associées à des thérapies d’activation génique,
- les vidéos associées à des thérapies de remplacement génique,
- les vidéos associées à des thérapies aval,
- enfin des vidéos associées à des réflexions sur la prise en compte des patients dans le cadre du développement d’un médicament ou encore l’hétérogénéité des patients dans le design d’un essai clinique.
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Vue globale sur le syndrome d’Angelman par Allyson Berent
Présentation générale des différentes voies thérapeutiques sur le syndrome d’Angelman par Allyson Berent, Chief Scientific Officer de FAST -
Programme ASO du laboratoire Ionis au congrès scientifique de FAST 2020
Mme Becky Kream, M.D, PhD, en charge du programme Angelman chez Ionis, revient sur le développement d’une thérapie oligonucléotide antisens pour le syndrome d’Angelman qui devrait passer en essai clinique sur le second semestre 2021 -
Présentation Roche du programme Angelman au gala scientifique 2020
Brenda Vincenzi, directeur médical, en charge du programme Angelman au laboratoire Roche, revient sur l’histoire naturelle FREESIAS et la phase I du programme TANGELO. Elle décrit précisément le parcours d’un patient pour participer à des essais cliniques et le mode d’administration par ponction lombaire de l’ASO. -
Présentation des résultats intermédiaires de l’ASO GTX-102 au congrès scientifique de FAST 2020
Docteur Scott Stromatt, directeur scientifique de GeneTx, revient sur le design de l’essai clinique associé à l’administration de l’ASO GTX-102.
Le docteur Berry-Kravis revient sur les problèmes de sécurité observés et expose les résultats préliminaires observés et mesurés par différentes échelles : CGI-I-AS, Bayley, ORCA mais aussi complétés par les retours cliniques des patients, Actimyo et l’analyse partiel des EEG. Enfin, elle expose les discussions en cours avec la FDA en modifiant le protocole et les dosages afin de pouvoir reprendre le programme KIK-AS.