Cette page regroupe les nouveautés sur la recherche et sur FAST. Nous vous invitons à cliquer sur l’actualité Recherche ou celle de FAST ou celle de FAST France pour retrouver les articles associés.

Actualités sur la recherche

Ionis

Communiqué de presse des résultats positifs de l’étude de phase 1/2a de Ionis

Ionis annonce des résultats positifs de l’étude de Phase 1/2a d’ION582 pour le syndrome d’Angelman 16 mai 2024 ION582 a démontré des améliorations constantes dans plusieurs domaines fonctionnels chez les patients atteints du syndrome d’Angelman. ION582 était sûr et bien toléré à tous les niveaux de dose. Ionis prévoit de passer à un essai pivotal...

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Lettre pour la communauté suite aux résultats intermédiaires positifs de l’essai clinique de phase 1/2 d’Ultragenyx

17 avril 2024, Chers dirigeants de FAST, Nous espérons qu’à la lecture de cette lettre vous allez bien. Nous aimerions partager une mise à jour sur GTX-102, notre programme de développement pour le syndrome d’Angelman, et de nouvelles données intérimaires qui ont été présentées la semaine dernière à la réunion annuelle de l’American Academy Neurology...

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Ultragenyx annonce des données intérimaires positives de phase 1/2 chez des patients atteints du syndrome d’Angelman après traitement par GTX-102

Nous sommes ravis de partager une mise à jour d’Ultragenyx concernant les données intermédiaires positives de l’étude de phase 1/2 en cours chez les patients vivant avec le syndrome d’Angelman de génotype de type délétion après traitement avec le produit expérimental GTX-102...

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Des scientifiques de l’UCSF ont découvert une méthode moins invasive d’administration dans le traitement prénatal pour le syndrome d’Angelman

Une découverte qui ouvre la voie à un traitement moins invasif de certains troubles graves avant la naissance : des scientifiques de l’Université de Californie San Francisco ont constaté que l’administration de médicaments dans le liquide amniotique est aussi efficace que l’administration de médicaments dans le cerveau du fœtus par l’intermédiaire du liquide céphalorachidien. L’expérience...

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Ultragenyx reçoit la désignation PRIME de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour GTX-102

Ultragenyx reçoit la désignation PRIME de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour GTX-102 dans le traitement du syndrome d’Angelman...

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Actualités FAST

Bienvenue à FAST Allemagne

C’est avec beaucoup de joie que nous accueillons FAST Allemagne. Anciennement connu comme le pilier Science et Recherche d’Angelman e.V., FAST Allemagne émerge en tant que chapitre au sein de FAST Global...

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FAST UK et l’intelligence artificielle comme ressource pour la communauté Angelman

FAST France vous invite à échanger avec un papa qui s’investit pleinement pour la communauté en utilisant son expertise en informatique et intelligence artificielle pour faire à la fois une base de connaissances sur le syndrome d’Angelman mais aussi un assistant virtuel Geney. Il nous en dit plus dans cette interview...

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Retour succinct sur le congrès FAST 2023

Nous revenons sur le congrès FAST qui a eu lieu à Miami du mercredi 8 au samedi 11 novembre. Comme chaque année, une délégation française était présente...

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Actualités FAST France

FAST France et étude sur l’eye tracking

FAST France est en train de finaliser le financement d’une étude d’Eye-Tracking qui a fait l’objet d’un article dans BioTech France. Cet effort est mené par des leaders dans leurs domaines respectifs. Nadia Bahi-Buisson, membre du conseil scientifique de FAST, a publié plus de 250 articles et Nathalie Boddart près de 400...

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Création du comité scientifique de FAST France

La première réunion du conseil scientifique de FAST France a eu lieu le 30 avril 2024. Ce conseil a pour objet : Assister l’association dans le domaine scientifique et médicale en lui apportant son expertise Evaluer la pertinence scientifique et médicale des études et des essais cliniques en cours ou à venir Valoriser les progrès...

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Tous en bleu pour l’IAD 2024

Lors de la journée internationale sur le syndrome d’Angelman, le 15 février, un certain nombre de communes ont répondu par la positive à notre signal d’illuminer en bleu la mairie ou un élément de leur commune afin de sensibiliser la population sur cette maladie génétique rare. Nous vous remercions énormément...

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