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Ionis annonce des résultats détaillés positifs de l’étude HALOS sur ION582 chez les personnes atteintes du syndrome d’Angelman
Ionis annonce des résultats détaillés positifs de l’étude HALOS sur ION582 chez les personnes atteintes du syndrome d’Angelman...
Ultragenyx annonce le succès de son échange de fin de phase 2 avec la FDA pour le programme GTX-102 sur le syndrome d’Angelman
Ultragenyx annonce le succès de son échange de fin de phase 2 avec la FDA pour le programme GTX-102 sur le syndrome d’Angelman. Alignement avec la FDA sur le critère d’évaluation principal de l’étude de phase 3, la cognition Bayley-4, et sur le critère d’évaluation secondaire, l’indice multi-domaines de réponse (MDRI) L’étude de phase 3...
Message du laboratoire pour la communauté Angelman
16 mai 2024 Chère communauté du syndrome d’Angelman, Nous vous écrivons pour partager un point sur le programme de Ionis sur le syndrome d’Angelman, ION582. Le 16 mai 2024, nous avons annoncé des résultats préliminaires positifs de l’essai clinique de phase 1/2a HALOS « ION582 » chez les personnes atteintes du syndrome d’Angelman. L’annonce peut être consultée...
Communiqué de presse des résultats positifs de l’étude de phase 1/2a de Ionis
Ionis annonce des résultats positifs de l’étude de Phase 1/2a d’ION582 pour le syndrome d’Angelman 16 mai 2024 ION582 a démontré des améliorations constantes dans plusieurs domaines fonctionnels chez les patients atteints du syndrome d’Angelman. ION582 était sûr et bien toléré à tous les niveaux de dose. Ionis prévoit de passer à un essai pivotal...
Lettre pour la communauté suite aux résultats intermédiaires positifs de l’essai clinique de phase 1/2 d’Ultragenyx
17 avril 2024, Chers dirigeants de FAST, Nous espérons qu’à la lecture de cette lettre vous allez bien. Nous aimerions partager une mise à jour sur GTX-102, notre programme de développement pour le syndrome d’Angelman, et de nouvelles données intérimaires qui ont été présentées la semaine dernière à la réunion annuelle de l’American Academy Neurology...
Ultragenyx annonce des données intérimaires positives de phase 1/2 chez des patients atteints du syndrome d’Angelman après traitement par GTX-102
Nous sommes ravis de partager une mise à jour d’Ultragenyx concernant les données intermédiaires positives de l’étude de phase 1/2 en cours chez les patients vivant avec le syndrome d’Angelman de génotype de type délétion après traitement avec le produit expérimental GTX-102...
Bienvenue à FAST Allemagne
C’est avec beaucoup de joie que nous accueillons FAST Allemagne. Anciennement connu comme le pilier Science et Recherche d’Angelman e.V., FAST Allemagne émerge en tant que chapitre au sein de FAST Global...
FAST UK et l’intelligence artificielle comme ressource pour la communauté Angelman
FAST France vous invite à échanger avec un papa qui s’investit pleinement pour la communauté en utilisant son expertise en informatique et intelligence artificielle pour faire à la fois une base de connaissances sur le syndrome d’Angelman mais aussi un assistant virtuel Geney. Il nous en dit plus dans cette interview...
Retour succinct sur le congrès FAST 2023
Nous revenons sur le congrès FAST qui a eu lieu à Miami du mercredi 8 au samedi 11 novembre. Comme chaque année, une délégation française était présente...
FAST France et étude sur l’eye tracking
FAST France est en train de finaliser le financement d’une étude d’Eye-Tracking qui a fait l’objet d’un article dans BioTech France. Cet effort est mené par des leaders dans leurs domaines respectifs. Nadia Bahi-Buisson, membre du conseil scientifique de FAST, a publié plus de 250 articles et Nathalie Boddart près de 400...
Création du comité scientifique de FAST France
La première réunion du conseil scientifique de FAST France a eu lieu le 30 avril 2024. Ce conseil a pour objet : Assister l’association dans le domaine scientifique et médicale en lui apportant son expertise Evaluer la pertinence scientifique et médicale des études et des essais cliniques en cours ou à venir Valoriser les progrès...
Tous en bleu pour l’IAD 2024
Lors de la journée internationale sur le syndrome d’Angelman, le 15 février, un certain nombre de communes ont répondu par la positive à notre signal d’illuminer en bleu la mairie ou un élément de leur commune afin de sensibiliser la population sur cette maladie génétique rare. Nous vous remercions énormément...