Cette page regroupe les nouveautés sur la recherche et sur FAST. Nous vous invitons à cliquer sur l’actualité Recherche ou celle de FAST ou celle de FAST France pour retrouver les articles associés.
Des scientifiques de l’UCSF ont découvert une méthode moins invasive d’administration dans le traitement prénatal pour le syndrome d’Angelman
Une découverte qui ouvre la voie à un traitement moins invasif de certains troubles graves avant la naissance : des scientifiques de l’Université de Californie San Francisco ont constaté que l’administration de médicaments dans le liquide amniotique est aussi efficace que l’administration de médicaments dans le cerveau du fœtus par l’intermédiaire du liquide céphalorachidien. L’expérience...
Ultragenyx reçoit la désignation PRIME de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour GTX-102
Ultragenyx reçoit la désignation PRIME de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour GTX-102 dans le traitement du syndrome d’Angelman...
Ultragenyx annonce la fin du recrutement pour l’essai mondial de phase 1/2 de GTX-102 chez les enfants atteints du syndrome d’Angelman
FAST France met à disposition la traduction du communiqué de presse d’Ultragenyx qui annonce la fin du recrutement pour l’essai mondial de phase 1/2 de GTX-102 chez les enfants atteints du syndrome d’Angelman...
Mise à jour sur Aldebaran par le laboratoire Roche
FAST France partage les dernières informations communiquées par le laboratoire Roche revenant sur le programme Aldebaran et la molécule Alogabat...
Le Royaume-Uni approuve la thérapie d’édition génique CRISPR, une première mondiale
Le Royaume-Uni est devenu le premier pays à approuver une thérapie basée sur l’édition de gènes CRISPR, l’autorité de régulation ayant autorisé un traitement pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie...
Mise à jour d’Ultragenyx sur le programme GTX-102
Ultragenyx Pharmaceutical (UGX) a fourni des mises à jour sur son pipeline de développement, y compris le produit expérimental GTX-102 pour le syndrome d’Angelman (SA), lors d’une présentation aux analystes qui s’est tenue lundi 16 octobre 2023...
Agenda du congrès scientifique 2023 de FAST
Vous trouverez ci-joint la traduction de l’agenda du 23ème congrès scientifique et gala de FAST. La version originelle en anglais se trouve ici. Le programme est en heure locale de Miami. Il faut ajouter 6h pour avoir l’heure en France...
En apprendre plus sur le pilier 4 de la stratégie de FAST
Cette semaine, nous allons nous concentrer sur le pilier 4 – Accélérer et préparer les essais cliniques, le dernier pilier de la feuille de route de FAST...
Les thérapies avales sur le syndrome d’Angelman
Le pilier 3 de la feuille de route FAST consiste en des programmes thérapeutiques qui se concentrent sur des « cibles en aval pour traiter les symptômes » en abordant différentes voies moléculaires et protéines impactées par la protéine UBE3A manquante...
IAD 2024
FAST France ainsi qu’un grand nombre d’associations se mobilisent lors de la journée internationale du syndrome pour faire connaître cette maladie et la recherche associée...
Un cross pour Pietro
Le jeudi 12 octobre s’est tenu un Cross pour Pietro et l’ensemble des fonds récoltés, plus de 1700 euros, ont été reversés à FAST France. Nous remercions Samantha, maman de Pietro et l’ensemble des coureurs du collège de La Salle à Pringy. Nous vous racontons plus en détail cette journée...
