Cette page regroupe les nouveautés sur la recherche et sur FAST. Nous vous invitons à cliquer sur l’actualité Recherche ou celle de FAST ou celle de FAST France pour retrouver les articles associés.
Le Royaume-Uni approuve la thérapie d’édition génique CRISPR, une première mondiale
Le Royaume-Uni est devenu le premier pays à approuver une thérapie basée sur l’édition de gènes CRISPR, l’autorité de régulation ayant autorisé un traitement pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie...
Mise à jour d’Ultragenyx sur le programme GTX-102
Ultragenyx Pharmaceutical (UGX) a fourni des mises à jour sur son pipeline de développement, y compris le produit expérimental GTX-102 pour le syndrome d’Angelman (SA), lors d’une présentation aux analystes qui s’est tenue lundi 16 octobre 2023...
La Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics fait progresser un candidat à la thérapie génique par le biais d’études permettant l’obtention d’une IND menées en partenariat avec l’Université de Pennsylvanie
La Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics fait progresser un candidat à la thérapie génique par le biais d’études permettant l’obtention d’une IND menées en partenariat avec l’Université de Pennsylvanie...
Le NIH annonce un investissement de 40M$ pour une plateforme d’édition génomique sur le syndrome
Le NIH annonce une importante subvention pour une plateforme d’édition de gènes à l’Université de Yale, à la Fondation pour la thérapeutique du syndrome d’Angelman et au Centre médical universitaire RUSH...
Nouvelle étude financée par FAST sur l’activité du facteur neurotrophique dérivé du cerveau
En novembre dernier, nous avions annoncé une subvention FAST-TRAC pour le Dr John Marshall de l’Université Brown, qui visait à faire progresser un nouveau médicament candidat pour aider à restaurer la fonction de l’activité du BDNF (facteur neurotrophique dérivé du cerveau) dans le modèle de souris du syndrome d’Angelman (SA), qui est connu pour être...
Une nouvelle étude de FAST et ABOM met l’accent sur la fonction motrice en tant qu’aspect critique du syndrome d’Angelman
Cette étude, publiée dans le cadre des travaux soutenus par FAST et le Angelman Syndrome Biomarker and Outcome Measure Consortium (ABOM), vise à comprendre comment le syndrome d’Angelman (SA) affecte la façon dont les personnes se déplacent et marchent, et comment ces problèmes de mouvement affectent à la fois les personnes vivant avec le SA...
Agenda du congrès scientifique 2023 de FAST
Vous trouverez ci-joint la traduction de l’agenda du 23ème congrès scientifique et gala de FAST. La version originelle en anglais se trouve ici. Le programme est en heure locale de Miami. Il faut ajouter 6h pour avoir l’heure en France...
En apprendre plus sur le pilier 4 de la stratégie de FAST
Cette semaine, nous allons nous concentrer sur le pilier 4 – Accélérer et préparer les essais cliniques, le dernier pilier de la feuille de route de FAST...
Les thérapies avales sur le syndrome d’Angelman
Le pilier 3 de la feuille de route FAST consiste en des programmes thérapeutiques qui se concentrent sur des « cibles en aval pour traiter les symptômes » en abordant différentes voies moléculaires et protéines impactées par la protéine UBE3A manquante...
Grille de mots croisés pour la newsletter du mois de novembre
Pour cette période de fin d’année, FAST France vous propose de gagner des mugs, des teeshirts, des sacs au nom de l’association...
Evelyne fait le marathon de New York pour Héloïse et FAST France
Professeur d’Education Physique et Sportive en région parisienne et nouvellement retraitée depuis début septembre, mon mari Hervé m’a fait la surprise de m’inscrire pour le marathon de New York. Ce fut alors une évidence pour moi d’associer FAST France à ce challenge en ouvrant une collecte pour tous les enfants atteints du syndrome d’Angelman. Voici...