Cette page regroupe les nouveautés sur la recherche et sur FAST. Nous vous invitons à cliquer sur l’actualité Recherche ou celle de FAST ou celle de FAST France pour retrouver les articles associés.
Communiqué de Necker sur les essais
Chère communauté Angelman, Vous êtes déjà nombreux à manifester votre intérêt pour participer à des essais cliniques sur le syndrome d’Angelman en France et nous vous en remercions. Les laboratoires sont toujours très sensibles à l’intérêt de la communauté. Il est toujours possible d’envoyer votre candidature en complétant le modèle et en l’adressant à la...
Communiqué de Necker sur les modalités d’inscription à des essais cliniques sur le syndrome d’Angelman
Vous trouverez ci-joint le communiqué de Necker pour la démarche d’inscription à des essais cliniques sur le syndrome d’Angelman...
Le recrutement pour Tangelo est terminé et annonce de l’essai clinique sur Alogabat
Lettre à communauté AS Recrutement TANGELO terminé et annonce de l’essai clinique portant sur l’Alogabat 07 décembre 2022 Chère communauté mondiale du syndrome d’Angelman, Dans le cadre de notre engagement continu à partager des mises à jour importantes et opportunes sur notre programme dans le syndrome d’Angelman (SA), nous sommes heureux d’annoncer que tous les...
Présentation de l’essai clinique ALDEBARAN et de la molécule Alogabat
ALOGABAT est un nouveau traitement potentiel sur le syndrome d’Angelman pour les patients ayant une délétion...
Mise à jour du programme Tangelo sur le Rugonersen
18 août 2022 Mise à jour sur Rugonersen* (RO7248824) en tant que thérapie expérimentale pour le syndrome d’Angelman : le recrutement pour la première partie de l’étude de phase I TANGELO est terminé...
Ultragenyx et GeneTx fournissent une mise à jour de leur programme GTX-102
NOVATO, Californie, 18 juill. 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE) et GeneTx Biotherapeutics LLC ont fourni aujourd’hui une mise à jour du programme sur le GTX-102 pour le traitement du syndrome d’Angelman (SA), incluant des données encourageantes de l’étude ouverte de phase 1/2 à doses croissantes chez des patients pédiatriques ayant...
Apprendre sur la première piste avec les thérapies de remplacement
Actuellement, FAST a 3 programmes en cours sous le Pilier 1 :...
DON DE 5 MILLIONS DE DOLLARS POUR SOUTENIR LES ESSAIS CLINIQUES SUR LE SYNDROME D’ANGELMAN
LA FONDATION POUR LA THÉRAPIE DU SYNDROME D’ANGELMAN (FAST) ANNONCE UN DON DE 5 MILLIONS DE DOLLARS POUR SOUTENIR LES ESSAIS CLINIQUES SUR LES TROUBLES RARES DU NEURODÉVELOPPEMENT...
FAST annonce la création d’une biotechnologie Transformatx spécialisée dans la thérapie génique par lentivirus
FAST a annoncé aujourd’hui qu’elle avait obtenu une licence pour une thérapie génique lentivirale pour le traitement du syndrome d’Angelman et qu’elle avait formé autour d’elle une nouvelle société appelée Transformatx Biotherapeutics LLC...
Portrait de Thomas
Dès l’âge de 3 ans, Thomas a intégré la section maternelle pendant 2 ans dans la région Toulousaine. A cette issue, l’éducation Nationale a souhaité l’orienter vers des établissements spécialisés. C’est à cette période qu’il a pu rejoindre l’IME les Parons à Aix en Provence ou il est resté 17 ans. A l’âge de 25...
Portrait de Maël
Maël est un pré-ado de 11 ans. C’est un distributeur d’amour, et l’incarnation même de la joie de vivre. Il est doté d’une grande empathie et d’un sourire charmeur. Tout ceci ne l’empêche pas d’avoir un caractère bien affirmé. Il est porteur du syndrome d’Angelman par micro- délétion. Nous avons reçu son diagnostic quand il...
Infographie : Mener des essais cliniques en France sur le syndrome d’Angelman – Présentation de la communauté Angelman de France
Les associations AFSA, FAST France et Syndrome Angelman-France ont souhaité travailler ensemble à la rédaction d’un document synthétique présentant : d’une part l’organisation du suivi médical des personnes SA, ainsi que des structures de recherche présentes sur le territoire. d’autre part, un aperçu de la communauté Angelman française...