Cette page regroupe les nouveautés sur la recherche et sur FAST. Nous vous invitons à cliquer sur l’actualité Recherche ou celle de FAST ou celle de FAST France pour retrouver les articles associés.

Actualités sur la recherche

Réhabilitation fonctionnelle dans un modèle de syndrome d’Angelman après traitement avec des cellules souches hématopoïétiques transduites par lentivecteur

Le syndrome d’Angelman est un trouble neurodéveloppemental rare caractérisé par des troubles de la communication, de l’ataxie, des déficits moteurs et de l’équilibre, des déficiences intellectuelles et des crises d’épilepsie. La cause génétique du syndrome d’Angelman est la perte neuronale de l’expression d’UBE3A dans le cerveau. Une nouvelle approche, décrite ici, est une thérapie génique ...
Segal Lab

Cas 13 vs Cas 9 : deux manières différentes pour potentiellement traiter le syndrome d’Angelman

Par Ulrika Beitnere, Segal Lab, UC Davis. Il existe une nouvelle sorte de nucléase CRISPR dans la technologie de blocage des gènes, appelée Cas13. Qu’a-t-elle de spéciale et quelle différence y-a-t-il avec la plus connue Cas9 ? C’est une question que se pose, non seulement les parents mais également les scientifiques ! Vous voudriez savoir ...
Mise-a-jour-infrastructure-UC-Davis

Mise à jour sur le programme Infrastructure du syndrome d’Angelman

Du Dr. David Segal, Dr. Jill Silverman, et Dr. Kyle Fink à l’UC Davis Après avoir été contraint par les restrictions de la COVID-19, l’équipe Infrastructure travaille d’arrache-pied pour la communauté du syndrome d’Angelman (SA). Nous avons été pleinement occupés à mettre en place un laboratoire dédié à la recherche sur le syndrome d’Angelman, établissant ...
Ionis communiqué de presse

Communiqué de Ionis : lancement d’un essai clinique en phase 1/2

Chère communauté du syndrome d’Angelman, Nous écrivons cette lettre pour partager avec vous une mise à jour sur nos progrès vers le lancement de notre essai clinique chez des personnes vivant avec le syndrome d’Angelman. L’année dernière a été incroyablement difficile à bien des égards, et bien que 2021 continuera à avoir ses défis, nous ...

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