Cette page regroupe les nouveautés sur la recherche et sur FAST. Nous vous invitons à cliquer sur l’actualité Recherche ou celle de FAST ou celle de FAST France pour retrouver les articles associés.
Communiqué de Necker sur les essais
Chère communauté Angelman, Vous êtes déjà nombreux à manifester votre intérêt pour participer à des essais cliniques sur le syndrome d’Angelman en France et nous vous en remercions. Les laboratoires sont toujours très sensibles à l’intérêt de la communauté. Il est toujours possible d’envoyer votre candidature en complétant le modèle et en l’adressant à la...
Communiqué de Necker sur les modalités d’inscription à des essais cliniques sur le syndrome d’Angelman
Vous trouverez ci-joint le communiqué de Necker pour la démarche d’inscription à des essais cliniques sur le syndrome d’Angelman...
Le recrutement pour Tangelo est terminé et annonce de l’essai clinique sur Alogabat
Lettre à communauté AS Recrutement TANGELO terminé et annonce de l’essai clinique portant sur l’Alogabat 07 décembre 2022 Chère communauté mondiale du syndrome d’Angelman, Dans le cadre de notre engagement continu à partager des mises à jour importantes et opportunes sur notre programme dans le syndrome d’Angelman (SA), nous sommes heureux d’annoncer que tous les...
Présentation de l’essai clinique ALDEBARAN et de la molécule Alogabat
ALOGABAT est un nouveau traitement potentiel sur le syndrome d’Angelman pour les patients ayant une délétion...
Mise à jour du programme Tangelo sur le Rugonersen
18 août 2022 Mise à jour sur Rugonersen* (RO7248824) en tant que thérapie expérimentale pour le syndrome d’Angelman : le recrutement pour la première partie de l’étude de phase I TANGELO est terminé...
Ultragenyx et GeneTx fournissent une mise à jour de leur programme GTX-102
NOVATO, Californie, 18 juill. 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE) et GeneTx Biotherapeutics LLC ont fourni aujourd’hui une mise à jour du programme sur le GTX-102 pour le traitement du syndrome d’Angelman (SA), incluant des données encourageantes de l’étude ouverte de phase 1/2 à doses croissantes chez des patients pédiatriques ayant...
FAST annonce la création d’une biotechnologie Transformatx spécialisée dans la thérapie génique par lentivirus
FAST a annoncé aujourd’hui qu’elle avait obtenu une licence pour une thérapie génique lentivirale pour le traitement du syndrome d’Angelman et qu’elle avait formé autour d’elle une nouvelle société appelée Transformatx Biotherapeutics LLC...
FAST finance un programme de recherche collaborative pour soutenir le consortium sur les biomarqueurs et les mesures des résultats du syndrome d’Angelman (ABOM)
FAST, la Fondation pour des thérapies sur le syndrome d’Angelman, est ravie d’accélérer sa mission d’apporter des thérapies transformatrices à toutes les personnes vivant avec le syndrome d’Angelman (SA), en finançant des recherches essentielles qui soutiennent le développement de mesures pour les essais cliniques humains en cours et futurs. FAST et le consortium Angelman Syndrome...
FAST a engagé 1 million de dollars pour la détermination de biomarqueurs et la mesure des résultats sur le syndrome d’Angelman (ABOM) et voici pourquoi c’est si important
Nous nous souvenons tous du moment où nous avons entendu ces mots. Pour moi, c’était un moment que je n’oublierai jamais. Je venais de terminer un quart de travail très chargé au service des urgences. J’étais sur le parking quand ma femme Linda m’a dit que le neurologue de notre fils Gabriel avait appelé. Je...
Subvention Essai Clinique 2023
Subvention Essai Clinique 2023 Ce dispositif a pour objectif d’aider les familles inclues dans des essais cliniques à faire face à des dépenses non couvertes par les laboratoires liées au handicap de leur enfant porteur du syndrome d’Angelman...
Réunion d’informations sur l’essai HALOS qui arrive en France
Un webinar a eu lieu le 13 décembre en présence du Professeur Bahi-Buisson afin d’exposer l’essai clinique HALOS qui arrive prochainement en France...
Portrait de Thomas
Dès l’âge de 3 ans, Thomas a intégré la section maternelle pendant 2 ans dans la région Toulousaine. A cette issue, l’éducation Nationale a souhaité l’orienter vers des établissements spécialisés. C’est à cette période qu’il a pu rejoindre l’IME les Parons à Aix en Provence ou il est resté 17 ans. A l’âge de 25...