15 avril 2025, Oak Hill Bio conclut un accord de licence exclusif avec Roche pour obtenir les droits mondiaux d’un traitement potentiel de premier ordre prêt pour la phase 3 pour les personnes atteintes du syndrome d’Angelman

Rugonersen, un nouvel oligonucléotide antisens ARN (ASO), pourrait devenir le premier traitement de fond approuvé pour une maladie qui touche 500 000 personnes dans le monde.

Des résultats d’efficacité clinique encourageants sur des critères exploratoires liés à la fonction cérébrale et à des mesures de la cognition et de la communication justifient la poursuite de l’étude.

L’étude pivot de phase 3 devrait être lancée au début de 2026

Cambridge, Massachusetts, États-Unis, 15 avril 2025 – Oak Hill Bio, une société de biotechnologie spécialisée dans l’acquisition et le développement de traitements pour les maladies rares, a conclu un accord de licence exclusif avec Roche (SIX : RO, ROG ; OTCQX : RHHBY) pour obtenir les droits mondiaux sur le rugonersen (RO7248824). Le rugonersen est un ASO conçu comme un traitement potentiel pour les personnes atteintes du syndrome d’Angelman, une maladie génétique rare du développement neurologique pour laquelle il n’existe pas de traitement modificateur de la maladie. Oak Hill prévoit de lancer une étude de phase 3 au début de l’année 2026.

« Nous sommes très enthousiastes à l’idée d’entreprendre ce programme. Nous sommes incroyablement impressionnés par les recherches rigoureuses menées par Roche et par les données cliniques prometteuses générées à ce jour », a déclaré Josh Distler, directeur général d’Oak Hill. « Nous avons également été touchés par le dévouement des patients, des familles et des chercheurs de la communauté Angelman et nous sommes impatients de travailler en étroite collaboration avec eux pour évaluer pleinement le potentiel du rugonersen à améliorer la vie des personnes atteintes du syndrome d’Angelman et de leurs familles. »

« Je suis très heureuse que le développement du rugonersen se poursuive », a déclaré Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D., neurologue pédiatrique et investigateur principal de l’essai TANGELO au Rush University Medical Center. « Beaucoup de nos participants à l’essai ont eu des améliorations significatives pendant l’essai rugonersen, et les résultats de TANGELO suggèrent des gains développementaux et fonctionnels dans de multiples domaines par rapport à l’histoire naturelle. Nous sommes très heureux que les bénéfices potentiels du rugonersen continuent d’être évalués pour ces patients et d’autres patients atteints du syndrome d’Angelman ».

Le syndrome d’Angelman touche environ 500 000 personnes dans le monde. Il se manifeste généralement au cours de la petite enfance et se caractérise par des problèmes cognitifs et de développement, notamment des difficultés d’élocution et de communication, des troubles moteurs, des problèmes d’équilibre et des crises d’épilepsie. La maladie est causée par une perte de fonction du gène UBE3A hérité de la mère.

« Nous sommes incroyablement enthousiastes et profondément reconnaissants de voir Oak Hill poursuivre le programme rugonersen pour le syndrome d’Angelman. Nous, ainsi que les aidants, avons vu la promesse du rugonersen pour aider les personnes atteintes du syndrome d’Angelman. Il s’agit d’un signal fort pour notre communauté qui s’est battue sans relâche pour obtenir des progrès. Savoir que ce travail se poursuivra est très important. Nous sommes reconnaissants à Oak Hill pour son engagement envers la communauté et pour avoir reconnu les besoins urgents et non satisfaits des personnes vivant avec le syndrome d’Angelman. La communauté est prête à soutenir cet effort important de toutes les manières possibles », ont déclaré Amanda Moore (PDG, Angelman Syndrome Foundation, ASF) et Ryan Fischer (COO, Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics, FAST).

À propos de rugonersen
Rugonersen est un nouvel oligonucléotide antisens ARN (ASO) développé comme option thérapeutique potentielle pour les personnes atteintes du syndrome d’Angelman, une maladie génétique rare du développement neurologique qui affecte le système nerveux central et provoque de graves handicaps physiques et d’apprentissage.

Le Rugonersen a été conçu pour modifier la progression de la maladie en stimulant l’expression de la version paternelle du gène UBE3A. Dans l’étude TANGELO, une étude ouverte, non randomisée et adaptative dirigée par Roche, le rugonersen a démontré des effets exploratoires encourageants par rapport à l’histoire naturelle sur de multiples mesures cliniques et sur un biomarqueur pharmacodynamique de la fonction cérébrale, la puissance delta de l’électroencéphalogramme (EEG). Ces données ont été présentées lors du Sommet scientifique mondial annuel de la FAST en novembre 2024. Oak Hill estime que ces résultats confirment le potentiel du rugonersen à traiter plusieurs domaines pathologiques.

Dans l’attente de l’examen du protocole final de la phase 3 par les autorités réglementaires, Oak Hill prévoit d’initier un essai pivot de phase 3 au début de 2026 pour le rugonersen en tant que traitement potentiel pour les personnes atteintes du syndrome d’Angelman.

À propos d’Oak Hill Bio
Oak Hill Bio Ltd est une société de biotechnologie au stade clinique qui se concentre sur l’acquisition et le développement de traitements pour les maladies rares qui changent la vie. Le pipeline de la société comprend trois programmes en phase avancée de développement clinique – des traitements potentiels pour le syndrome d’Angelman et les complications de la naissance extrêmement prématurée – ainsi qu’un programme préclinique pour l’œdème maculaire diabétique. Oak Hill est présente aux États-Unis et au Royaume-Uni. Pour plus d’informations, visitez le site web de la société à l’adresse www.oakhillbio.com.

Contacts:

Oak Hill Bio

Josh Distler, Chief Executive Officer josh.distler@oakhillbio.com

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Media

media@oakhillbio.com

FAST France met à disposition la traduction du communiqué de presse. En cas d’erreurs, uniquement la version anglaise prévaut que vous pouvez retrouver ici.

Vous trouverez une foire aux questions adressées par Oak Hill lors de sa lettre aux associations.

Bien que nous ne soyons pas en mesure de communiquer des délais exacts, nous échangeons avec les agences réglementaires comme la FDA et nous nous engageons à partager nos plans avec la communauté dès qu’ils seront prêts, y compris des détails sur la conception de l’essai.

Nous nous engageons à essayer de rendre rugonersen disponible pour les patients qui participent encore à l’essai TANGELO et qui souhaitent continuer à recevoir le traitement expérimental. Nous travaillons avec les investigateurs afin que cela soit possible. Nous pensons qu’il y aura probablement un décalage entre la fin de l’essai TANGELO et le moment où nous serons en mesure de rendre rugonersen dans le cadre d’un programme d’accès élargi*. Nous comprenons à quel point cette situation est difficile pour les patients et leurs familles et nous travaillons avec diligence pour minimiser cette interruption de l’administration de rugonersen.

(*) ou un programme similaire en fonction de la géographie et de la réglementation locale

Roche a déclaré que sa décision de ne pas faire passer le rugonersen à l’étape suivante du développement clinique n’était pas liée à la sécurité. Nous pensons que l’étude TANGELO a démontré que le rugonersen a un profil de risque adéquat qui, associé à des effets encourageants sur des mesures exploratoires de la fonction cérébrale, de la cognition et de la communication, justifie la poursuite du développement. Dans le cadre du processus de consentement éclairé, les investigateurs (médecins de l’étude) et les familles intéressées prendront en compte les informations sur les risques connus et potentiels du médicament, ainsi que l’efficacité du médicament, afin de prendre des décisions éclairées quant à leur participation à de futures études.

Roche a présenté des mises à jour intermédiaires sur l’étude lors du symposium de recherche de l’ASF en juillet 2024 et lors du sommet scientifique mondial annuel de la FAST en novembre 2024. Un enregistrement de la présentation à FAST est disponible à l’adresse suivante
https://www.youtube.com/watch?v=fFwIcHYxK-w. Un manuscrit des résultats de l’étude a été soumis à un comité de lecture. Nous attendons avec impatience de le partager avec vous dès sa publication.

Les familles qui participent actuellement à l’étude TANGELO continueront à recevoir des informations par l’intermédiaire de leur investigateur principal (médecin de l’étude) et de l’équipe d’étude du site. Nous prévoyons de travailler avec les groupes de défense des patients et les cliniciens pour nous assurer que les familles reçoivent les informations sur le maintien de l’accès et les nouveaux essais cliniques, ainsi que sur les résultats des essais cliniques. Nous avons l’intention d’organiser un ou plusieurs webinaires en collaboration avec des groupes de patients afin de discuter des détails de l’essai clinique de notre plan d’essai de phase 3 et répondre aux questions de la communauté du SA

Nous travaillons encore sur notre plan de développement, mais nous nous attendons aujourd’hui à ce que l’essai de phase 3 porte sur les génotypes de mutation et de délétion. Nous reconnaissons le besoin d’options thérapeutiques pour les patients atteints d’autres génotypes et nous nous efforcerons de les intégrer dans les futurs plans d’essais. Nous n’avons pas encore finalisé nos plans concernant l’âge des patients éligibles pour l’essai de phase 3. Nous prévoyons d’en faire l’annonce lors d’un webinaire sur l’essai dans le courant de l’année.

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