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Réhabilitation fonctionnelle dans un modèle de syndrome d’Angelman après traitement avec des cellules souches hématopoïétiques transduites par lentivecteur
Le syndrome d’Angelman est un trouble neurodéveloppemental rare caractérisé par des troubles de la communication, de l’ataxie, des déficits moteurs et de l’équilibre, des déficiences intellectuelles et des crises d’épilepsie. La cause génétique du syndrome d’Angelman est la perte neuronale de l’expression d’UBE3A dans le cerveau. Une nouvelle approche, décrite ici, est une thérapie génique...
Cas 13 vs Cas 9 : deux manières différentes pour potentiellement traiter le syndrome d’Angelman
Par Ulrika Beitnere, Segal Lab, UC Davis. Il existe une nouvelle sorte de nucléase CRISPR dans la technologie de blocage des gènes, appelée Cas13. Qu’a-t-elle de spéciale et quelle différence y-a-t-il avec la plus connue Cas9 ? C’est une question que se pose, non seulement les parents mais également les scientifiques ! Vous voudriez savoir...
Mise à jour sur le programme Infrastructure du syndrome d’Angelman
Du Dr. David Segal, Dr. Jill Silverman, et Dr. Kyle Fink à l’UC Davis Après avoir été contraint par les restrictions de la COVID-19, l’équipe Infrastructure travaille d’arrache-pied pour la communauté du syndrome d’Angelman (SA). Nous avons été pleinement occupés à mettre en place un laboratoire dédié à la recherche sur le syndrome d’Angelman, établissant...
Communiqué de Ionis : lancement d’un essai clinique en phase 1/2
Chère communauté du syndrome d’Angelman, Nous écrivons cette lettre pour partager avec vous une mise à jour sur nos progrès vers le lancement de notre essai clinique chez des personnes vivant avec le syndrome d’Angelman. L’année dernière a été incroyablement difficile à bien des égards, et bien que 2021 continuera à avoir ses défis, nous...
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