Cette page regroupe les nouveautés sur la recherche et sur FAST. Nous vous invitons à cliquer sur l’actualité Recherche ou celle de FAST ou celle de FAST France pour retrouver les articles associés.

Actualités sur la recherche

IPSEN

Ipsen et Exicure concluent une collaboration exclusive ciblant des maladies neurodégénératives rares

IPSEN obtient des options exclusives sur des acides nucléiques sphériques (SNAs) actuellement en cours d’évaluation et d’exploration pour la maladie de Huntington et le syndrome d’Angelman. Exicure sera responsable de la recherche fondamentale et de certaines activités de développement préclinique. Dans le cas où Ipsen exerce son option sur les deux programmes, Ipsen sera responsable...

En savoir plus
Etat de l'art

Panorama des thérapies en développement préclinique et clinique autour du syndrome d’Angelman

Dora Markati et ses co-auteurs Jessica Duis et Laurent Servais ont évalué de manière critique la littérature académique ainsi que les publications non évaluées par des pairs et ont présenté un aperçu précieux du panorama des développements cliniques et précliniques autour du syndrome d’Angelman. L’article a été accepté dans « Expert Opinion on Investigation Drugs »...

En savoir plus
Linear Relation

Les ondes deltas d’un EEG prédisent de manière robuste la fonction cognitive dans le syndrome d’Angelman

Les ondes deltas d’un EEG prédisent de manière robuste la fonction cognitive dans le syndrome d’Angelman. Autant de barbarismes dans une même phrase, bravo FAST France ! Ne prenez pas peur car on va essayer de les expliquer au fur et à mesure pour comprendre cet apport et le lien entre EEG et essais cliniques...

En savoir plus
miARN Jim Wilson

FAST présente un nouveau programme de recherche pour le développement d’un traitement potentiel miARN

FAST, la Fondation pour des thérapies sur le syndrome d’Angelman, a le plaisir de dévoiler un plan de recherche pour le développement d’une approche microARN (miARN) en tant que thérapie potentielle pour le traitement du syndrome d’Angelman (SA). FAST finance activement de nombreuses initiatives de recherche sur les thérapies de remplacement des gènes et des...

En savoir plus
Voyager Therapeutics

Les nouvelles capsides de Voyager Therapeutics démontrent une administration robuste à travers la barrière hémato-encéphalique, une transduction généralisée du SNC chez des primates non humains

Les données qui seront présentées à la 24e réunion annuelle de l’American Society of Gene and Cell Therapy montrent une expression des transgènes jusqu’à 1000 fois plus élevée dans le cerveau par rapport à la thérapie génique AAV conventionnelle après administration IV...

En savoir plus
Ge,eTx Ultragenyx

GeneTx et Ultragenyx reçoivent l’autorisation de Santé au Canada pour commencer l’étude clinique du GTX-102

GeneTx et Ultragenyx reçoivent l’autorisation de Santé au Canada pour commencer l’étude clinique du GTX-102 au Canada pour le traitement du syndrome d’Angelman SARASOTA, Floride et NOVATO, Californie, 19 mai 2021 (GLOBE NEWSWIRE) – GeneTx Biotherapeutics LLC et Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), des sociétés qui se sont associées dans le développement de GTX-102 administré...

En savoir plus

Actualités FAST

No post found

Actualités FAST France

Une nouvelle vie et un troisième enfant avec Alix pour agrandir notre tribu

Portrait d’Alix par sa maman Angélique nous présente Alix le dernier né de la fratrie qui est atteint du syndrome d’Angelman. Un troisième petit garçon pointa le bout de son nez le 10 juin 2014, tout était parfait ou presque Au cinquième jour de vie, Alix fût hospitalisé pour une semaine pour des problèmes respiratoires...

En savoir plus

IAD FAST France 2021

A l’occasion de la journée internationale sur le syndrome d’Angelman, le 15 février 2021, FAST France a travaillé avec deux autres parents du Luxembourg et de Belgique pour réaliser une vidéo afin d’expliciter cette maladie. La vidéo française a été vue plus de 100 000 fois et partagée 4000 fois. Cette vidéo a aussi été...

En savoir plus