Cette page regroupe les nouveautés sur la recherche et sur FAST. Nous vous invitons à cliquer sur l’actualité Recherche ou celle de FAST ou celle de FAST France pour retrouver les articles associés.
Mise à jour du programme NNZ-2591 de Neuren
Neuren (NEU) – Annonce de l’ASX, 1er octobre 2021 Neuren reçoit des retours sur l’IND pour le syndrome d’Angelman et soumet l’IND de NNZ-2591 dans le syndrome de Pitt Hopkins...
GeneTx et Ultragenyx annoncent que la FDA a levé la suspension clinique de l’étude clinique de phase 1/2 du GTX-102 pour le traitement du syndrome d’Angelman aux États-Unis
SARASOTA, Floride et NOVATO, Californie, 27 septembre 2021 (GLOBE NEWSWIRE) — GeneTx Biotherapeutics LLC et Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE), des sociétés qui se sont associées pour le développement de GTX-102, un traitement expérimental pour Angelman syndrome d’Angelman, ont annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait levé la suspension...
Ipsen et Exicure concluent une collaboration exclusive ciblant des maladies neurodégénératives rares
IPSEN obtient des options exclusives sur des acides nucléiques sphériques (SNAs) actuellement en cours d’évaluation et d’exploration pour la maladie de Huntington et le syndrome d’Angelman. Exicure sera responsable de la recherche fondamentale et de certaines activités de développement préclinique. Dans le cas où Ipsen exerce son option sur les deux programmes, Ipsen sera responsable...
Panorama des thérapies en développement préclinique et clinique autour du syndrome d’Angelman
Dora Markati et ses co-auteurs Jessica Duis et Laurent Servais ont évalué de manière critique la littérature académique ainsi que les publications non évaluées par des pairs et ont présenté un aperçu précieux du panorama des développements cliniques et précliniques autour du syndrome d’Angelman. L’article a été accepté dans « Expert Opinion on Investigation Drugs »...
Les ondes deltas d’un EEG prédisent de manière robuste la fonction cognitive dans le syndrome d’Angelman
Les ondes deltas d’un EEG prédisent de manière robuste la fonction cognitive dans le syndrome d’Angelman. Autant de barbarismes dans une même phrase, bravo FAST France ! Ne prenez pas peur car on va essayer de les expliquer au fur et à mesure pour comprendre cet apport et le lien entre EEG et essais cliniques...
FAST présente un nouveau programme de recherche pour le développement d’un traitement potentiel miARN
FAST, la Fondation pour des thérapies sur le syndrome d’Angelman, a le plaisir de dévoiler un plan de recherche pour le développement d’une approche microARN (miARN) en tant que thérapie potentielle pour le traitement du syndrome d’Angelman (SA). FAST finance activement de nombreuses initiatives de recherche sur les thérapies de remplacement des gènes et des...
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Une nouvelle vie et un troisième enfant avec Alix pour agrandir notre tribu
Portrait d’Alix par sa maman Angélique nous présente Alix le dernier né de la fratrie qui est atteint du syndrome d’Angelman. Un troisième petit garçon pointa le bout de son nez le 10 juin 2014, tout était parfait ou presque Au cinquième jour de vie, Alix fût hospitalisé pour une semaine pour des problèmes respiratoires...
IAD FAST France 2021
A l’occasion de la journée internationale sur le syndrome d’Angelman, le 15 février 2021, FAST France a travaillé avec deux autres parents du Luxembourg et de Belgique pour réaliser une vidéo afin d’expliciter cette maladie. La vidéo française a été vue plus de 100 000 fois et partagée 4000 fois. Cette vidéo a aussi été...