Cette page regroupe les nouveautés sur la recherche et sur FAST. Nous vous invitons à cliquer sur l’actualité Recherche ou celle de FAST ou celle de FAST France pour retrouver les articles associés.
FAST présente un nouveau programme de recherche pour le développement d’un traitement potentiel miARN
FAST, la Fondation pour des thérapies sur le syndrome d’Angelman, a le plaisir de dévoiler un plan de recherche pour le développement d’une approche microARN (miARN) en tant que thérapie potentielle pour le traitement du syndrome d’Angelman (SA). FAST finance activement de nombreuses initiatives de recherche sur les thérapies de remplacement des gènes et des...
Les nouvelles capsides de Voyager Therapeutics démontrent une administration robuste à travers la barrière hémato-encéphalique, une transduction généralisée du SNC chez des primates non humains
Les données qui seront présentées à la 24e réunion annuelle de l’American Society of Gene and Cell Therapy montrent une expression des transgènes jusqu’à 1000 fois plus élevée dans le cerveau par rapport à la thérapie génique AAV conventionnelle après administration IV...
GeneTx et Ultragenyx reçoivent l’autorisation de Santé au Canada pour commencer l’étude clinique du GTX-102
GeneTx et Ultragenyx reçoivent l’autorisation de Santé au Canada pour commencer l’étude clinique du GTX-102 au Canada pour le traitement du syndrome d’Angelman SARASOTA, Floride et NOVATO, Californie, 19 mai 2021 (GLOBE NEWSWIRE) – GeneTx Biotherapeutics LLC et Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), des sociétés qui se sont associées dans le développement de GTX-102 administré...
Rapport financier d’Ultragenyx et mise à jour sur GTX-102
Ultragenyx publie ses résultats financiers du premier trimestre 2021 et son actualité d’entreprise avec notamment une mise à jour sur le programme KIK-AS avec l’ASO GTX-102...
L’échelle de communication ORCA obtient un financement de la FDA
FAST, Fondation pour le développement de thérapies sur le syndrome d’Angelman, a le plaisir de mettre en lumière un financement de développement de médicaments axés sur le patient de la FDA (régulateur américain) qui évaluera l’extension de l’échelle ORCA (Observer-Reported Communication Ability que l’on peut traduire par capacité observée et reportée sur les aspects de...
Neuren avec mise à jour du programme Angelman sur NNZ-2591
Neuren, laboratoire australien, a publié son rapport annuel 2020 la semaine dernière. AnnualReport2020 (neurenpharma.com) Le rapport annuel contient une mise à jour de leurs programmes cliniques avec NNZ-2591, y compris des résumés des études précliniques et de l’étude de phase 1...
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IAD FAST France 2021
A l’occasion de la journée internationale sur le syndrome d’Angelman, le 15 février 2021, FAST France a travaillé avec deux autres parents du Luxembourg et de Belgique pour réaliser une vidéo afin d’expliciter cette maladie. La vidéo française a été vue plus de 100 000 fois et partagée 4000 fois. Cette vidéo a aussi été...
Voeux 2021
Vous pouvez aussi voir les voeux en mode vidéo en cliquant ici. Bonjour à tous et toutes, En cette fin d’année, en tant que président de FAST France, je me prête à l’exercice de rétrospective de cette année singulière mais aussi à des vœux pour 2021. Pour commencer et au nom de FAST France, je...