Cette page regroupe les nouveautés sur la recherche et sur FAST. Nous vous invitons à cliquer sur l’actualité Recherche ou celle de FAST ou celle de FAST France pour retrouver les articles associés.
La Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics fait progresser un candidat à la thérapie génique par le biais d’études permettant l’obtention d’une IND menées en partenariat avec l’Université de Pennsylvanie
La Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics fait progresser un candidat à la thérapie génique par le biais d’études permettant l’obtention d’une IND menées en partenariat avec l’Université de Pennsylvanie...
Le NIH annonce un investissement de 40M$ pour une plateforme d’édition génomique sur le syndrome
Le NIH annonce une importante subvention pour une plateforme d’édition de gènes à l’Université de Yale, à la Fondation pour la thérapeutique du syndrome d’Angelman et au Centre médical universitaire RUSH...
Nouvelle étude financée par FAST sur l’activité du facteur neurotrophique dérivé du cerveau
En novembre dernier, nous avions annoncé une subvention FAST-TRAC pour le Dr John Marshall de l’Université Brown, qui visait à faire progresser un nouveau médicament candidat pour aider à restaurer la fonction de l’activité du BDNF (facteur neurotrophique dérivé du cerveau) dans le modèle de souris du syndrome d’Angelman (SA), qui est connu pour être...
Une nouvelle étude de FAST et ABOM met l’accent sur la fonction motrice en tant qu’aspect critique du syndrome d’Angelman
Cette étude, publiée dans le cadre des travaux soutenus par FAST et le Angelman Syndrome Biomarker and Outcome Measure Consortium (ABOM), vise à comprendre comment le syndrome d’Angelman (SA) affecte la façon dont les personnes se déplacent et marchent, et comment ces problèmes de mouvement affectent à la fois les personnes vivant avec le SA...
GTX-102 continue de montrer son innocuité après une année d’utilisation
GTX-102 continue de montrer son innocuité après une année d’utilisation dans l’essai clinique sur le syndrome d’Angelman. Étude de phase 1/2 recrutant des enfants âgés de 4 à 17 ans dans des centres investigateurs localisés dans le monde entier...
La voie nasale et les nanoparticules dans le traitement du syndrome d’Angelman
Des chercheurs italiens ont mis au point une méthode pour créer des particules de chitosane moins toxiques...
Apprendre sur la seconde piste avec les thérapies antisens
Le pilier 2 de la feuille de route FAST consiste en des programmes thérapeutiques qui se concentrent sur «l’activation du gène de papa» en activant la copie paternelle silencieuse du gène UBE3A dans les neurones...
Apprendre sur la première piste avec les thérapies de remplacement
Actuellement, FAST a 3 programmes en cours sous le Pilier 1 :...
DON DE 5 MILLIONS DE DOLLARS POUR SOUTENIR LES ESSAIS CLINIQUES SUR LE SYNDROME D’ANGELMAN
LA FONDATION POUR LA THÉRAPIE DU SYNDROME D’ANGELMAN (FAST) ANNONCE UN DON DE 5 MILLIONS DE DOLLARS POUR SOUTENIR LES ESSAIS CLINIQUES SUR LES TROUBLES RARES DU NEURODÉVELOPPEMENT...
Grille de mots croisés pour la newsletter du mois de novembre
Pour cette période de fin d’année, FAST France vous propose de gagner des mugs, des teeshirts, des sacs au nom de l’association...
Evelyne fait le marathon de New York pour Héloïse et FAST France
Professeur d’Education Physique et Sportive en région parisienne et nouvellement retraitée depuis début septembre, mon mari Hervé m’a fait la surprise de m’inscrire pour le marathon de New York. Ce fut alors une évidence pour moi d’associer FAST France à ce challenge en ouvrant une collecte pour tous les enfants atteints du syndrome d’Angelman. Voici...
Témoignage de Marie Astrid pour Hermione
Hermione est née le vendredi 7 septembre 2018. Elle est notre premier enfant. Son frère, Armel, est né le mardi 23 décembre 2020. Aujourd’hui, Xavier et moi sommes heureux avec nos deux enfants, mais avant d’en arriver à être heureux tous les quatre, nos cinq dernières années ensemble ont été semées de doute, de tristesse, de...