Cette page regroupe les nouveautés sur la recherche et sur FAST. Nous vous invitons à cliquer sur l’actualité Recherche ou celle de FAST ou celle de FAST France pour retrouver les articles associés.

Actualités sur la recherche

La thérapie par ARN restaure la fonction des gènes chez les singes modélisant le syndrome d’Angelman

Un médicament injecté dans le canal rachidien des singes active l’expression de la copie paternelle d’UBE3A – un gène lié au syndrome d’Angelman – dans leur cerveau, laissant espérer le succès d’essais cliniques humains actuellement en cours...

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Nouvelle publication permettant d’évaluer l’EEG comme un biomarqueur sur le syndrome d’Angelman

Cette semaine, nous mettons en lumière une nouvelle publication du laboratoire du Dr Anne Anderson au Baylor College of Medicine qui évalue l’EEG en tant qu’outil, ou biomarqueur, pour mesurer objectivement l’efficacité thérapeutique dans le syndrome d’Angelman. Ce travail s’inscrit dans le Pilier 4 de FAST – Accélérer et préparer les essais cliniques dans notre...

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RETT Acadia

Un traitement sur le syndrome de RETT

Toutes nos félicitations à la communauté du syndrome de Rett pour la récente approbation du Trofinetide, un tout premier traitement approuvé pour les personnes atteintes du syndrome de Rett par le laboratoire Acadia Pharmaceuticals !...

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Communiqué de Necker sur les essais

Chère communauté Angelman, Vous êtes déjà nombreux à manifester votre intérêt pour participer à des essais cliniques sur le syndrome d’Angelman en France et nous vous en remercions. Les laboratoires sont toujours très sensibles à l’intérêt de la communauté. Il est toujours possible d’envoyer votre candidature en complétant le modèle et en l’adressant à la...

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Communiqué de Necker sur les modalités d’inscription à des essais cliniques sur le syndrome d’Angelman

Vous trouverez ci-joint le communiqué de Necker pour la démarche d’inscription à des essais cliniques sur le syndrome d’Angelman...

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Le recrutement pour Tangelo est terminé et annonce de l’essai clinique sur Alogabat

Lettre à communauté AS Recrutement TANGELO terminé et annonce de l’essai clinique portant sur l’Alogabat 07 décembre 2022 Chère communauté mondiale du syndrome d’Angelman, Dans le cadre de notre engagement continu à partager des mises à jour importantes et opportunes sur notre programme dans le syndrome d’Angelman (SA), nous sommes heureux d’annoncer que tous les...

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Actualités FAST

Apprendre sur la première piste avec les thérapies de remplacement

Actuellement, FAST a 3 programmes en cours sous le Pilier 1 :...

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DON DE 5 MILLIONS DE DOLLARS POUR SOUTENIR LES ESSAIS CLINIQUES SUR LE SYNDROME D’ANGELMAN

LA FONDATION POUR LA THÉRAPIE DU SYNDROME D’ANGELMAN (FAST) ANNONCE UN DON DE 5 MILLIONS DE DOLLARS POUR SOUTENIR LES ESSAIS CLINIQUES SUR LES TROUBLES RARES DU NEURODÉVELOPPEMENT...

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FAST annonce la création d’une biotechnologie Transformatx spécialisée dans la thérapie génique par lentivirus

FAST a annoncé aujourd’hui qu’elle avait obtenu une licence pour une thérapie génique lentivirale pour le traitement du syndrome d’Angelman et qu’elle avait formé autour d’elle une nouvelle société appelée Transformatx Biotherapeutics LLC...

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Actualités FAST France

Témoignage de Marie Astrid pour Hermione

Hermione est née le vendredi 7 septembre 2018. Elle est notre premier enfant. Son frère, Armel, est né le mardi 23 décembre 2020. Aujourd’hui, Xavier et moi sommes heureux avec nos deux enfants, mais avant d’en arriver à être heureux tous les quatre, nos cinq dernières années ensemble ont été semées de doute, de tristesse, de...

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FAST France est membre de l’ERN ITHACA

FAST France est devenu membre de l’ERN ITHACA qui est l’un des 24 réseaux européens de référence (ERN) approuvés par le conseil d’administration des États membres de l’ERN. Les ERN sont cofinancés par la Commission européenne...

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Webinar du 18 juillet 2023 : retour sur les essais cliniques en France

Le 18 juillet 2023, FAST France avec le professeur Bahi-Buisson de l’AP-HP Necker sont revenus sur les 3 essais cliniques en cours ou à venir en 2023...

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