Cette page regroupe les nouveautés sur la recherche et sur FAST. Nous vous invitons à cliquer sur l’actualité Recherche ou celle de FAST ou celle de FAST France pour retrouver les articles associés.
GTX-102 continue de montrer son innocuité après une année d’utilisation
GTX-102 continue de montrer son innocuité après une année d’utilisation dans l’essai clinique sur le syndrome d’Angelman. Étude de phase 1/2 recrutant des enfants âgés de 4 à 17 ans dans des centres investigateurs localisés dans le monde entier...
La voie nasale et les nanoparticules dans le traitement du syndrome d’Angelman
Des chercheurs italiens ont mis au point une méthode pour créer des particules de chitosane moins toxiques...
Revenons sur les génotypes UPD, ICD et mosaïque
Le dernier chat de juin portait sur les génotypes UPD, ICD et Formes mosaïque du syndrome d’Angelman (SA), avec des questions posées par les parents Nicole Meade (ICD) et Vlad Korotkov (UPD). Nous avons été rejoints par la directrice scientifique de FAST, Allyson Berent, et le Dr Yong-Hui Jiang de Yale, qui se sont joints...
La thérapie par ARN restaure la fonction des gènes chez les singes modélisant le syndrome d’Angelman
Un médicament injecté dans le canal rachidien des singes active l’expression de la copie paternelle d’UBE3A – un gène lié au syndrome d’Angelman – dans leur cerveau, laissant espérer le succès d’essais cliniques humains actuellement en cours...
Nouvelle publication permettant d’évaluer l’EEG comme un biomarqueur sur le syndrome d’Angelman
Cette semaine, nous mettons en lumière une nouvelle publication du laboratoire du Dr Anne Anderson au Baylor College of Medicine qui évalue l’EEG en tant qu’outil, ou biomarqueur, pour mesurer objectivement l’efficacité thérapeutique dans le syndrome d’Angelman. Ce travail s’inscrit dans le Pilier 4 de FAST – Accélérer et préparer les essais cliniques dans notre...
Un traitement sur le syndrome de RETT
Toutes nos félicitations à la communauté du syndrome de Rett pour la récente approbation du Trofinetide, un tout premier traitement approuvé pour les personnes atteintes du syndrome de Rett par le laboratoire Acadia Pharmaceuticals !...
Apprendre sur la seconde piste avec les thérapies antisens
Le pilier 2 de la feuille de route FAST consiste en des programmes thérapeutiques qui se concentrent sur «l’activation du gène de papa» en activant la copie paternelle silencieuse du gène UBE3A dans les neurones...
Apprendre sur la première piste avec les thérapies de remplacement
Actuellement, FAST a 3 programmes en cours sous le Pilier 1 :...
DON DE 5 MILLIONS DE DOLLARS POUR SOUTENIR LES ESSAIS CLINIQUES SUR LE SYNDROME D’ANGELMAN
LA FONDATION POUR LA THÉRAPIE DU SYNDROME D’ANGELMAN (FAST) ANNONCE UN DON DE 5 MILLIONS DE DOLLARS POUR SOUTENIR LES ESSAIS CLINIQUES SUR LES TROUBLES RARES DU NEURODÉVELOPPEMENT...
Témoignage de Marie Astrid pour Hermione
Hermione est née le vendredi 7 septembre 2018. Elle est notre premier enfant. Son frère, Armel, est né le mardi 23 décembre 2020. Aujourd’hui, Xavier et moi sommes heureux avec nos deux enfants, mais avant d’en arriver à être heureux tous les quatre, nos cinq dernières années ensemble ont été semées de doute, de tristesse, de...
FAST France est membre de l’ERN ITHACA
FAST France est devenu membre de l’ERN ITHACA qui est l’un des 24 réseaux européens de référence (ERN) approuvés par le conseil d’administration des États membres de l’ERN. Les ERN sont cofinancés par la Commission européenne...
Webinar du 18 juillet 2023 : retour sur les essais cliniques en France
Le 18 juillet 2023, FAST France avec le professeur Bahi-Buisson de l’AP-HP Necker sont revenus sur les 3 essais cliniques en cours ou à venir en 2023...