Cette page regroupe les nouveautés sur la recherche et sur FAST. Nous vous invitons à cliquer sur l’actualité Recherche ou celle de FAST ou celle de FAST France pour retrouver les articles associés.
Taysha Gene Therapies annonce des données précliniques positive sur un AAV
Taysha annonce la publication de données précliniques de preuve de concept positive pour une approche de remplacement du gène UBE3A à médiation par AAV démontrant le potentiel thérapeutique pour le traitement du syndrome d’Angelman dans le Journal JCI Insight...
Mise à jour du programme NNZ-2591 de Neuren
Neuren (NEU) – Annonce de l’ASX, 1er octobre 2021 Neuren reçoit des retours sur l’IND pour le syndrome d’Angelman et soumet l’IND de NNZ-2591 dans le syndrome de Pitt Hopkins...
GeneTx et Ultragenyx annoncent que la FDA a levé la suspension clinique de l’étude clinique de phase 1/2 du GTX-102 pour le traitement du syndrome d’Angelman aux États-Unis
SARASOTA, Floride et NOVATO, Californie, 27 septembre 2021 (GLOBE NEWSWIRE) — GeneTx Biotherapeutics LLC et Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE), des sociétés qui se sont associées pour le développement de GTX-102, un traitement expérimental pour Angelman syndrome d’Angelman, ont annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait levé la suspension...
Ipsen et Exicure concluent une collaboration exclusive ciblant des maladies neurodégénératives rares
IPSEN obtient des options exclusives sur des acides nucléiques sphériques (SNAs) actuellement en cours d’évaluation et d’exploration pour la maladie de Huntington et le syndrome d’Angelman. Exicure sera responsable de la recherche fondamentale et de certaines activités de développement préclinique. Dans le cas où Ipsen exerce son option sur les deux programmes, Ipsen sera responsable...
Panorama des thérapies en développement préclinique et clinique autour du syndrome d’Angelman
Dora Markati et ses co-auteurs Jessica Duis et Laurent Servais ont évalué de manière critique la littérature académique ainsi que les publications non évaluées par des pairs et ont présenté un aperçu précieux du panorama des développements cliniques et précliniques autour du syndrome d’Angelman. L’article a été accepté dans « Expert Opinion on Investigation Drugs »...
Les ondes deltas d’un EEG prédisent de manière robuste la fonction cognitive dans le syndrome d’Angelman
Les ondes deltas d’un EEG prédisent de manière robuste la fonction cognitive dans le syndrome d’Angelman. Autant de barbarismes dans une même phrase, bravo FAST France ! Ne prenez pas peur car on va essayer de les expliquer au fur et à mesure pour comprendre cet apport et le lien entre EEG et essais cliniques...
INSYNC-AS: une collaboration entre FAST et Simons Foundation Autism Research Initiative (SFARI)
La Fondation FAST est présente pour démontrer notre engagement à identifier et à faire progresser les progrès scientifiques pour diverses thérapies potentielles qui traitent le syndrome d’Angelman (SA) grâce à cette collaboration passionnante avec la Simons Foundation Autism Research Initiative (SFARI). Le lancement de l’International Angelman SYNdrome Research Council (INSYNC-AS) évaluera et pilotera activement les...
Rencontrer John Schlueter
En 2013, mon incroyable fille, Grace, est née. Elle était parfaite à tous points de vue. Elle avait de beaux yeux bleus, des cheveux blonds et un sourire qui illuminerait n’importe quelle pièce. C’est à 6 mois que nous avons réalisé que ce joyeux petit amour ne progressait pas comme elle le devrait. Et 12...
Changement à la tête du conseil d’administration
Nouvelles importantes dans la structuration du conseil d’administration Le conseil d’administration de FAST annonce que John Schlueter a été nommé président par intérim du conseil, avec Bryan Thompson et Kelly David en tant que co-vice-présidents. Ce changement de direction permet à notre ancienne présidente du conseil d’administration et membre fondatrice, Paula Evans, de concentrer son...
Parents d’une personne porteuse du syndrome d’Angelman : votre opinion nous intéresse
L’AFSA, FAST France et Syndrome Angelman-France, engagés pour l’amélioration de la qualité de vie des personnes porteuses du syndrome d’Angelman, mettent en commun leurs forces pour élaborer une présentation synthétique à destination des laboratoires pharmaceutiques susceptibles de travailler sur de potentiels traitements du syndrome d’Angelman. Ce document apportera des informations précieuses sur la communauté Angelman...
Une nouvelle vie et un troisième enfant avec Alix pour agrandir notre tribu
Portrait d’Alix par sa maman Angélique nous présente Alix le dernier né de la fratrie qui est atteint du syndrome d’Angelman. Un troisième petit garçon pointa le bout de son nez le 10 juin 2014, tout était parfait ou presque Au cinquième jour de vie, Alix fût hospitalisé pour une semaine pour des problèmes respiratoires...
