Cette page regroupe les nouveautés sur la recherche et sur FAST. Nous vous invitons à cliquer sur l’actualité Recherche ou celle de FAST ou celle de FAST France pour retrouver les articles associés.

Actualités sur la recherche

Ge,eTx Ultragenyx

GENETX ET ULTRAGENYX FOURNISSENT UNE MISE À JOUR PRÉLIMINAIRE SUR L’ÉTUDE CLINIQUE DE PHASE 1/2 DE GTX-102 AU CANADA ET AU ROYAUME-UNI PATIENTS ATTEINTS DU SYNDROME D’ANGELMAN

SARASOTA, Floride et NOVATO, Californie, 5 janvier 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — GeneTx Biotherapeutics LLC et Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE), sociétés partenaires dans le développement de GTX-102, un traitement expérimental pour le syndrome d’Angelman, a annoncé aujourd’hui que les quatre premiers patients de l’étude de phase 1/2 ont reçu plusieurs doses de GTX-102 et...

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Infirmière

Angelman Syndrome : premier patient à recevoir un potentiel traitement à Oxford

Des choses qui semblaient impossibles il y a quelques années seulement se produisent aujourd’hui. Le premier patient en Europe et l’un des premiers au monde a reçu une injection d’un traitement potentiel, le GTX-102, dans le cadre d’un essai clinique de phase I/II à Oxford...

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Taysha

Taysha Gene Therapies annonce des données précliniques positive sur un AAV

Taysha annonce la publication de données précliniques de preuve de concept positive pour une approche de remplacement du gène UBE3A à médiation par AAV démontrant le potentiel thérapeutique pour le traitement du syndrome d’Angelman dans le Journal JCI Insight...

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Neuren

Mise à jour du programme NNZ-2591 de Neuren

Neuren (NEU) – Annonce de l’ASX, 1er octobre 2021 Neuren reçoit des retours sur l’IND pour le syndrome d’Angelman et soumet l’IND de NNZ-2591 dans le syndrome de Pitt Hopkins...

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GeneTx

GeneTx et Ultragenyx annoncent que la FDA a levé la suspension clinique de l’étude clinique de phase 1/2 du GTX-102 pour le traitement du syndrome d’Angelman aux États-Unis

SARASOTA, Floride et NOVATO, Californie, 27 septembre 2021 (GLOBE NEWSWIRE) — GeneTx Biotherapeutics LLC et Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE), des sociétés qui se sont associées pour le développement de GTX-102, un traitement expérimental pour Angelman syndrome d’Angelman, ont annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait levé la suspension...

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IPSEN

Ipsen et Exicure concluent une collaboration exclusive ciblant des maladies neurodégénératives rares

IPSEN obtient des options exclusives sur des acides nucléiques sphériques (SNAs) actuellement en cours d’évaluation et d’exploration pour la maladie de Huntington et le syndrome d’Angelman. Exicure sera responsable de la recherche fondamentale et de certaines activités de développement préclinique. Dans le cas où Ipsen exerce son option sur les deux programmes, Ipsen sera responsable...

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Actualités FAST

INSYNC-AS

INSYNC-AS: une collaboration entre FAST et Simons Foundation Autism Research Initiative (SFARI)

La Fondation FAST est présente pour démontrer notre engagement à identifier et à faire progresser les progrès scientifiques pour diverses thérapies potentielles qui traitent le syndrome d’Angelman (SA) grâce à cette collaboration passionnante avec la Simons Foundation Autism Research Initiative (SFARI). Le lancement de l’International Angelman SYNdrome Research Council (INSYNC-AS) évaluera et pilotera activement les...

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John avec sa fille

Rencontrer John Schlueter

En 2013, mon incroyable fille, Grace, est née. Elle était parfaite à tous points de vue. Elle avait de beaux yeux bleus, des cheveux blonds et un sourire qui illuminerait n’importe quelle pièce. C’est à 6 mois que nous avons réalisé que ce joyeux petit amour ne progressait pas comme elle le devrait. Et 12...

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Foundation Update

Changement à la tête du conseil d’administration

Nouvelles importantes dans la structuration du conseil d’administration Le conseil d’administration de FAST annonce que John Schlueter a été nommé président par intérim du conseil, avec Bryan Thompson et Kelly David en tant que co-vice-présidents. Ce changement de direction permet à notre ancienne présidente du conseil d’administration et membre fondatrice, Paula Evans, de concentrer son...

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Actualités FAST France

Infographie

Infographie : Mener des essais cliniques en France sur le syndrome d’Angelman – Présentation de la communauté Angelman de France

Les associations AFSA, FAST France et Syndrome Angelman-France ont souhaité travailler ensemble à la rédaction d’un document synthétique présentant : d’une part l’organisation du suivi médical des personnes SA, ainsi que des structures de recherche présentes sur le territoire. d’autre part, un aperçu de la communauté Angelman française...

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Témoignage de Clémence pour Capucine

Nous vivons en Mayenne et Capucine a 3 ans. Capucine a été diagnostiquée le 20 juillet 2019 du syndrome d’Angelman à l’âge d’un an. J’ai été seule avec Capucine au centre des maladies rares à l’hôpital sud de Rennes, mon mari était dans le déni...

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Parents d’une personne porteuse du syndrome d’Angelman : votre opinion nous intéresse

L’AFSA, FAST France et Syndrome Angelman-France, engagés pour l’amélioration de la qualité de vie des personnes porteuses du syndrome d’Angelman, mettent en commun leurs forces pour élaborer une présentation synthétique à destination des laboratoires pharmaceutiques susceptibles de travailler sur de potentiels traitements du syndrome d’Angelman. Ce document apportera des informations précieuses sur la communauté Angelman...

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