Nous sommes ravis de partager une mise à jour d’Ultragenyx concernant les données intermédiaires positives de l’étude de phase 1/2 en cours chez les patients vivant avec le syndrome d’Angelman de génotype de type délétion après traitement avec le produit expérimental GTX-102.

Ultragenyx annonce des données intérimaires positives de phase 1/2 chez des patients atteints du syndrome d’Angelman après traitement par GTX-102

Extrait du communiqué de presse de la société :

« L’ensemble de ces données intermédiaires démontre que le traitement par GTX-102 a entraîné des améliorations rapides et dans plusieurs domaines qui se sont poursuivies pendant le traitement d’entretien. Ces gains développementaux importants ont un impact significatif sur les patients et leurs familles. Par exemple, nous entendons parler d’enfants qui sont maintenant capables de communiquer régulièrement leurs besoins aux membres de leur famille, ce qui améliore grandement leur capacité à interagir avec les personnes qui s’occupent d’eux.

Nous avons également entendu des familles nous parler de leurs enfants qui accumulent des gains de développement supplémentaires tels que la course, la natation et l’alimentation autonome », a déclaré Eric Crombez, M.D., directeur médical d’Ultragenyx. « Notre prochaine étape est une réunion de fin de phase 2 avec la FDA et des interactions avec d’autres autorités de santé pour permettre le lancement en temps voulu d’une étude pivot de phase 3. »

Il n’y a pas eu d’effets indésirables graves inattendus. Trois patients ont présenté des effets indésirables légers à modérés de faiblesse des membres inférieurs, considérés comme liés au traitement de l’étude ; un dans la cohorte 7, deux dans les cohortes A et B ; aucun n’a été signalé dans les cohortes C à E à ce jour. Tous les patients se sont rapidement rétablis sans séquelles et restent dans l’étude sans problème de sécurité.

Ultragenyx prévoit de lancer l’étude de phase 3 à la fin de l’année 2024. Elle rencontrera la FDA et d’autres organismes de réglementation pour finaliser l’étude de phase 3, mais les plans actuels prévoient le recrutement de 100 à 120 patients âgés de 4 à 17 ans aux États-Unis, en Europe, en Amérique latine et au Japon. Ultragenyx a expliqué que la moitié des patients participant à l’étude recevront GTX-102 tandis que l’autre moitié recevra un placebo. À la fin de l’étude, tous les participants recevront GTX-102 dans le cadre d’une phase d’extension ouverte.

C’est vraiment une période excitante pour notre communauté, et nous sommes reconnaissants pour le dévouement continu des compagnies comme Ultragenyx dans l’avancement des options potentielles de traitement pour le syndrome d’Angelman. Ultragenyx travaille actuellement sur une lettre à la communauté que nous partagerons dans les prochains jours.

Vous pouvez lire le communiqué de presse complet ici ou écoutez la présentation ici.