Actualités sur la recherche sur le syndrome d’Angelman

GeneTx et Ultragenyx annoncent des données intermédiaires positives de phase 1/2 sur le GTX-102 expérimental démontrant une amélioration chez les patients atteints du syndrome d’Angelman Efficacité observée sur différentes domaines fonctionnels mesurés chez les 5 patients traités Les dosages élevés ont généré des problèmes de sécurité mais réversible Modification de l’étude pour se concentrer sur...

GeneTx annonce que GTX-102 est approuvé pour des essais cliniques SARASOTA, Floride, 14 février 2020 / PRNewswire / – GeneTx Biotherapeutics LLC a annoncé aujourd’hui avoir reçu l’approbation de l’IRB du Rush University Medical Center de Chicago, IL pour commencer le « KIK-AS » (Knockdown of UBE3A-antisens pour les enfants atteints du syndrome d’Angelman) – Étude clinique...

La biotechnologie GeneTx reçoit de la FDA la désignation de médicament orphelin pour le syndrome d’Angelman Downers Grove, Ill., 27 mars 2018 – La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin au GTX-101 de GeneTx Biotherapeutics LLC pour le traitement du syndrome d’Angelman, un trouble neurogénétique rare qui affecte...

GeneTx : nouvelle biotechnologie lancée pour un programme antisens ciblant le syndrome d’Angelman Downers Grove, Ill., 22 février 2018 – FAST (Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics) a annoncé aujourd’hui le lancement de GeneTx Biotherapeutics LLC (GeneTx), une filiale de FAST, pour le développement et la commercialisation d’un médicament antisens expérimental, GTX- 101, pour le traitement...

Chercheurs principaux : K. Nash Ce projet a financé Agilis Biotherapeutics pour travailler avec l’Université du sud de la Floride pour établir une nouvelle approche de thérapie génique afin d’examiner les méthodes d’administration spécifique d’un AAV en conjonction avec une protéine E6-AP spécialement conçue pour permettre la sécrétion suivie de l’absorption dans les neurones...

Chercheurs principaux : J. Anderson, J. Sillverman La combinaison de la thérapie génique avec des cellules souches hématopoïétiques (CSH) offre une approche prometteuse pour délivrer dans la durée l’Ube3a aux cellules affectées...