Chère communauté du syndrome d’Angelman,

Nous écrivons cette lettre pour partager avec vous une mise à jour sur nos progrès vers le lancement de notre essai clinique chez des personnes vivant avec le syndrome d’Angelman. L’année dernière a été incroyablement difficile à bien des égards, et bien que 2021 continuera à avoir ses défis, nous gardons l’espoir que nos vies commenceront à revenir à la normale et qu’il y aura de nombreux progrès importants vers un traitement pour ceux qui vivent le syndrome d’Angelman en l’année à venir.

Comme nous l’avions annoncé en décembre 2020, nous prévoyons de commencer notre essai clinique dans la seconde moitié de 2021, et nous restons sur la bonne voie pour atteindre cet objectif. Nous terminons les études précliniques nécessaires avec notre composé principal et nous sommes convaincus que nous avons sélectionné le meilleur composé à promouvoir comme traitement potentiel pour la plus large population du syndrome d’Angelman. Nous avons également commencé à préparer les activités opérationnelles de lancement de notre essai clinique. Certaines de ces activités comprennent des discussions avec les autorités réglementaires locales aux États-Unis et dans d’autres pays, l’identification des sites, ainsi que le développement d’outils spécifiques au syndrome d’Angelman, afin de créer des opportunités optimales pour capturer et mesurer les changements potentiels des participants qui peuvent être observés dans l’essai clinique.

Nous sommes sur la bonne voie pour lancer l’étude mondiale de phase 1-2 au plus tard cette année. L’étude recrutera jusqu’à 50 participants et comprendra une large tranche d’âge, des jeunes enfants aux adultes. L’objectif principal de cette première étude est de déterminer l’innocuité et la tolérance de notre médicament. L’étude comprendra plusieurs évaluations cliniques effectuées lors des visites cliniques, ainsi que des questionnaires que les parents ou les soignants rempliront à domicile.

Nous comprenons qu’il est extrêmement important de communiquer souvent avec la communauté et nous nous engageons à fournir des mises à jour régulières sur nos progrès. Notre objectif est de vous tenir au courant du processus de l’essai clinique, des activités liées au démarrage de l’étude et des délais prévus.

Nous sommes très reconnaissants envers toutes les familles qui se portent volontaires pour participer aux efforts de recherche et de développement de médicaments. Ce n’est qu’avec votre soutien que nous pourrons faire progresser les thérapies potentielles vers des essais cliniques. Nous sommes impatients de poursuivre notre remarquable partenariat avec la communauté dans le but de progresser vers un traitement du syndrome d’Angelman.

Cordialement,

L’Équipe Ionis en charge du programme Angelman