Neuren
Retrouvez les informations sur le programme Angelman de Neuren.
Neuren Pharmaceuticals est une compagnie australienne qui développe le médicament NNZ-2591. Il s’agit d’un anti-inflammatoire qui favorise la biodisponibilité de l’IGF-1 afin de traiter les problèmes synaptiques observés dans le cas du syndrome d’Angelman.
Ils ont finalisé l’essai clinique de phase 1 mesurant l’innocuité (sécurité) du médicament et vont en 2022 lancer un essai clinique de phase 2 sur 13 semaines pour mesurer l’efficacité du NNZ-2591 chez des patients pédiatriques.
Le NNZ-2591 est une thérapie avale.