Neuren Pharmaceuticals est une compagnie australienne qui développe le médicament NNZ-2591. Il s’agit d’un anti-inflammatoire qui favorise la biodisponibilité de l’IGF-1 afin de traiter les problèmes synaptiques observés dans le cas du syndrome d’Angelman.

Ils finalisent l’essai clinique de phase 1 mesurant l’innocuité (sécurité) du médicament et vont en 2021 lancer un essai clinique de phase 2 sur 12 semaines pour mesurer l’efficacité du NNZ-2591 chez des patients pédiatriques. (discussion en cours avec la FDA).

Le NNZ-2591 est une thérapie avale.