Roche / Genentech

Retrouvez les informations sur le programme Angelman de Roche / Genentech.

Vous pouvez retrouver le webinar de Juin 2020 réalisé par Genentech / Roche. C’est ici.

Roche / Genentech réalise à la fois une étude d’histoire naturelle (FREESIAS) et un essai clinique d’un ASO à travers TANGELO.

Mais c’est quoi la différence entre une étude d’histoire naturelle et un essai clinique ?

Souvent, les chercheurs effectueront différents types d’études cliniques et on sépare cette recherche clinique en 2 catégories principales :

  • Etude observationnelle ou d’histoire naturelle : dans de nombreuses études cliniques, l’investigateur (parfois appelé chercheur ou chercheur principal) ne teste pas de nouveaux traitements sur l’individu atteint de la maladie. Au lieu de cela, il observe les patients et peut réaliser des évaluations standardisées. Cette observation ou évaluation aide les chercheurs à comprendre la maladie, à mieux la décrire et comprendre les zones les plus touchées qui peuvent évoluer dans le temps (par exemple : capacités de communication, sommeil, fonction motrice, motricité fine, crise d’épilepsie, etc.).
  • Essais cliniques : dans ces types d’études, les chercheurs testent de nouvelles façons de prévenir, de détecter ou de traiter une maladie. Les traitements peuvent inclure la recherche de nouveaux médicaments (nouveaux ou déjà approuvés pour d’autres indications), une combinaison de médicaments, de nouveaux dispositifs ou de nouvelles approches pour utiliser les traitements existants. Les essais cliniques sont généralement menés en différentes phases que nous  avons décrit dans le parcours d’un médicament et chaque phase obéit à des objectifs spécifiques.

L’intérêt aussi d’études observationnelles est de limiter la taille du bras placebo dans les essais cliniques de phase 3 si on a une idée précise de l’évolution longitudinale d’une population ayant une maladie.

Vous pouvez aussi regarder la présentation réalisée par Roche/Genentech lors du dernier congrès scientifique de FAST en décembre 2020

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