Actualités sur la recherche sur le syndrome d’Angelman

Par Ulrika Beitnere, Segal Lab, UC Davis. Il existe une nouvelle sorte de nucléase CRISPR dans la technologie de blocage des gènes, appelée Cas13. Qu’a-t-elle de spéciale et quelle différence y-a-t-il avec la plus connue Cas9 ? C’est une question que se pose, non seulement les parents mais également les scientifiques ! Vous voudriez savoir...

Du Dr. David Segal, Dr. Jill Silverman, et Dr. Kyle Fink à l’UC Davis Après avoir été contraint par les restrictions de la COVID-19, l’équipe Infrastructure travaille d’arrache-pied pour la communauté du syndrome d’Angelman (SA). Nous avons été pleinement occupés à mettre en place un laboratoire dédié à la recherche sur le syndrome d’Angelman, établissant...

Chère communauté du syndrome d’Angelman, Nous écrivons cette lettre pour partager avec vous une mise à jour sur nos progrès vers le lancement de notre essai clinique chez des personnes vivant avec le syndrome d’Angelman. L’année dernière a été incroyablement difficile à bien des égards, et bien que 2021 continuera à avoir ses défis, nous...

Ovid Therapeutics annonce que l’essai clinique de phase 3 NEPTUNE d’OV101 pour le traitement sur le syndrome d’Angelman n’a pas atteint le critère d’évaluation principal Le programme OV101 sur le syndrome d’Angelman sera suspendu en attendant l’analyse complète de l’essai NEPTUNE et les discussions avec la FDA Les études pivots d’OV935 (soticlestat) sur le syndrome...

Webinar du 11 juin 2020 de Roche / Genentech Présentation des avancées du programme Angelman chez Roche / Genentech...

GeneTx et Ultragenyx annoncent la présentation des données de phase 1/2 sur le traitement expérimental GTX-102 chez les patients atteints du syndrome d’Angelman Résultats présentés au Sommet mondial de la Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics (FAST) Des données supplémentaires, y compris les résultats d’EEG, soutiennent les premiers constats d’impact exposés et il n’y a eu...